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最贵基因疗法易主

来源:医药经济报 更新时间:2024/5/23
2023年,“最贵疗法”的桂冠被CSL和UniQure两家公司的血友病疗法Hemgenix拿下,彼时记录为350万美元(约合2526.7万元人民币)。近日,Orchard Therapeutics公司旗下异染性脑白质营养不良(MLD)基因疗法Lenmeldy刷新这一记录,在美国售价为425万美元(约合3068.4万元人民币)。

在美标价上涨

Lenmeldy于3月19日获美国FDA批准,用于治疗包括前症状性晚发婴儿型(PSLI)、前症状性早发青少年型(PSEJ)或早期症状性早发青少年型(ESEJ)的MLD儿科患者。

MLD为罕见机体代谢系统遗传性疾病,由芳基硫酸酯酶-a(ARSA)基因突变引起,攻击幼儿中枢神经系统。随着时间推移,患儿的神经系统会受损,运动、行为和认知退化,并发生严重痉挛和癫痫发作等神经问题。到病程后期,患者可能成为植物人,需24小时监护,且多数患者会在发病5年内死亡,家庭经济负担重大。在美国,MLD平均每年影响40名新生儿。

值得注意的是,在2020年,该款疗法以 Libmeldy品牌在欧洲获批,彼时标价高达390万美元,通过政府谈判获得大幅折扣。在德国,其售价为240万欧元(约合258.7万美元)。对比2020年在欧标价,如今在美标价涨价近9%。

临床和经济评论研究所(ICER)调查指出,Lenmeldy是迄今为止该机构所评估的治疗方法中基于价值的定价最高者,其成本效益阈值应在230 万~390万美元。

纳入商保困难

如此天价的疗法,如何让市场买单?Orchard公司正努力说服商保公司将其纳入报销范畴,但前车之鉴让相关方有所顾虑。例如,由于难报销,基因疗法企业Bluebird Bio公司在2021年退出欧洲市场。近日,更是为获取现金流,向金融公司Hercules Capital获取1.75亿美元的5年期贷款。

但Orchard公司认为,Lenmeldy与其他基因疗法有显著差异,部分原因在于其长期数据结果优异。研究人员对最早接受Lenmeldy治疗的患者进行了12 年的随访,在美国目前上市基因疗法中随访持续时间最长。

研究数据显示,所有接受Lenmeldy治疗的症状前晚期婴儿MLD患者在6岁时仍然存活,而历史上此类儿童的存活率为58%。此外,71%的接受治疗患儿在5岁时可在没有帮助的情况下行走,其中85%的患儿语言和表现智商得分正常。在未经治疗的儿童中尚未发现这种情况。此外,Orchard公司高管透露,425万美元只是公司对外标价,实际医保报销时,还会跟商保公司等方协商保密折扣。

商业价值待考

尽管Orchard公司声称物有所值,但该疗法在欧销售数据显示,市场反应有待观察。2022年,Lenmeldy欧洲销售额1880万美元, 2023年前三季度销售额1270万美元。有业内人士指出,相比动辄百万美元的基因疗法,患者更倾向于选择几十万美元的造血干细胞移植。

Orchard公司总部位于英国伦敦,成立于2015年,是基因治疗领域的较早入局者,致力于开发针对一系列罕见疾病的离体慢病毒基因疗法。2023年9月,该公司被日本协和麒麟(Kyowa Kirin)公司以3.874 亿美元现金收购。协和麒麟方面表示,将加速Orchard公司唯一上市产品Lenmeldy的全球市场扩张。

此外,协和麒麟将重点关注过去几年Orchard 公司重组后幸存的少数临床项目:用于治疗粘多糖贮积症I型Hurler综合征(MPS-IH)的OTL-203和用于治疗粘多糖贮积症ⅢA型(MPS-IIIA)或桑菲利波综合症的OTL-201。

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