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全球药物经济学研究 2022新趋势新挑战

来源:医药经济报 更新时间:2022/1/14
新兴的科学前沿和机遇正在推动HTA(卫生技术评估)和HEOR(卫生经济与结果研究)的发展,广泛应用真实世界研究的方法将形成潮流。科学知识的溢价(scientific knowledge spillovers,SKS)将推动信息共享、合作研究、创新技术的发展。新冠疫情成为HTA和HEOR发展的一个重要变量。

2022年即将到来,让我们一起总结与展望药物经济学研究的新趋势!

罕见病、基因疗法成为研究前沿

2021年11月欧洲召开了2021年ISPOR年会,以《新兴的前沿和机遇:特殊人群和技术》作为大会的主题,展现了药物经济学研究的新趋势、新发展和新方法。近年来,随着全球对罕见病治疗药物研发愈发重视,数字化医疗和个性化医疗得到广泛推广,细胞和基因疗法兴起,这些领域也成为卫生经济与结果研究(HEOR)的前沿。对于这些特殊人群的治疗药物以及创新技术方法,从法规、审批、临床决策以及如何公平可及、定价和医保补偿等方面,都面临巨大挑战。

HEOR优先重点研究十个问题

最近,全球药物经济学和结果研究协会对未来全球HEOR趋势开展了专家咨询调查。调查共涉及67个亚洲、非洲、中东欧洲、南美地区ISPOR分会组织,101个意见领袖参与调查,最终共提出160条建议,并归集出优先重点问题。

前10位的重点是:①经济学评价/HEOR方法学;②卫生系统管理、筹资和改革;③卫生技术评估;④真实世界数据/证据;⑤药品的价格和补偿问题;⑥价值为基础的卫生保健;⑦不同利益集团的参与;⑧数字健康;⑨全球健康覆盖;⑩精准和个性化医疗。

不同区域HTA发展的重点不同

需要指出的是,全球不同地区HTA发展的优先重点是不同的。

亚太地区专家关心的是真实世界数据、数字医疗和精准医疗。拉丁美洲地区关心的是以价值为基础的卫生保健(VBHC)和全球健康覆盖(UHC)。而欧洲、中东和非洲地区更关心的是不同利益相关集团决策分析,以及患者组织的介入。

HEOR研究方法需要适应新核心

在COVID-9大流行和搅局式创新(disruptive technological innovation)的情况下,HEOR核心方法需要以适应真实世界研究为未来的重要方向。

此外,对儿童和其他特殊人群的生活质量和健康效用的估计、ICER阈值的探讨、参照药品的选择、机会成本和对社会和个人的意愿支付、发展和修订本国药物经济学指南等,已成为未来研究的重点。

经济学评价和HEOR方法学将发生变化:除了COVID-19相关的研究(包括大流行中HEOR的作用、治疗成本效果分析),研究重点将在机会成本和意愿支付(社会和个人)、儿童的生活质量和效用权重的估计,以及药物经济学评价指南的发展。

卫生技术评估面临新挑战

当前卫生技术评估面临的新挑战主要在于:

①如何进行COVID-19治疗相关的卫生技术评估?在缺乏充分临床或成本效果资料情况下如何快速评估(尤其是单臂试验)?

②如何发展以医院为基础的卫生技术评估(hospital-based HTA)?如何对各种医疗技术项目进行HTA?

③如何保证HTA评价过程的透明化?如何建立地区性HTA报告资料库,从而实现资源共享?

④在降低卫生费用方面,HTA如何发挥更大作用?

⑤如何开展医疗设备(medical devices)的卫生技术评估和多维度决策分析(MDCA)?

真实世界数据/证据面对五个难点

①患者数据的利用问题。涉及电子病历(EMRs)、基因库资料、疾病登记,以及采用病例资料的相关性和质量的评估框架(use-case specific relevance and quality assessment framework,简称UReQA)。

②数据的可获得性。

③HTA和经济学评价的大数据利用和机器学习方法。

④国家级真实世界证据指南的建立。

⑤以真实世界证据为立法和补偿决策服务。

其中,UReQA是美国用于评价真实世界研究商业数据库质量的一种工具,关注回顾性结果研究数据的质量(quality)和关联度(relevance)两个维度的评价。该框架包含5个步骤:预评估、数据标准化、确定研究队列、患者资料的验证和基准要求。

以肿瘤为例。预评估涉及肿瘤类型、地理和时间的覆盖情况,以及患者隐私保护、是否满足应用分析。数据标准化涉及资料成分的标准化、真实世界资料评价的标准变量、质量检查等。确定研究队列要看不同队列人口年龄的组成是否不同,以及EMR数据库可能对研究结果带来的影响。基准要求要看真实世界数据库的基准是否满足分析要求。

定价和补偿问题五个主要挑战

定价和补偿问题面临的主要挑战包括:①基本药物的定价问题;②药品价格的透明度问题;③COVID-19大流行时代的定价政策(比如印度和南非向WTO提出取消治疗药物的专利保护和全球合作);④疫苗的定价问题;⑤提高患者对创新/高昂价格技术可及性的新方法。

COVID-19带来新机遇与新挑战

COVID-19对健康、经济和社会经济的影响,需要进行全面的研究和评价,包括价值框架、预防干预措施、创新疫苗、治疗方法的比较。其带来的新机遇与新挑战主要涉及以下4个方面:

①速度VS质量。涉及COVID-19诊断和治疗的卫生技术补偿问题,诊断的精确度和治疗的有效性。需要尽快提供以证据为基础的政策建议,特别是超快评估(ultra-rapid reviews)以及对疫苗的滚动式评估(rolling reviews)。

②对经济的影响。COVID-19的流行造成各国经济的衰退,如封城、企业关闭、经济刺激政策、抗疫所需物资造成的财政负担。

③加速卫生技术的审批程序,包括诊断试剂、治疗药品、疫苗和突破技术的有条件审批。

④疫苗定价问题。各种疫苗针对不同变异毒株的疗效和保护率值得研究。需要鼓励研究第二代和第三代的COVID-19疫苗。提议考虑效益为基础的预先市场承诺(benefit-based advance market commitment,BBAMC),通过HTA决定价值为基础的疫苗价格。贫困国家考虑仅需支付打折的低价(tail-price)。通过低价或无价的技术转让、保护知识产权、鼓励竞争,确保所有人群有公平的接种机会。

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